药物经济学

对《药物经济学》这一学科的基本理论介绍。药物经济学是评价医药产品、服务及规划的总价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优配置卫生资源的信息的一门科学。

药物经济学

• 定义
  • 是评价医药产品、服务及规划的总价值，强调在预防、诊断、治疗和疾病管理干预措施中的临床、经济和人文的结果，提供最优配置卫生资源的信息的一门科学
  • 广义的结果ECHO model
    • 经济economic
    • 临床clinical
    • 人文humanistic
      • 指患者自我评价疾病和治疗对其生活和幸福的影响，如用QALY表示
  • 包括了经济学、医学两门学科的知识
    • 经济学：强调系统水平
    • 医学：强调个人水平
• 成本
  • 分类
    • 直接成本
      • 直接医疗成本
      • 直接非医疗成本
    • 间接成本
  • 贴现
    • 贴现：把将来某一时点发生的成本额换算成现在时点或相对于该将来时点的任何较早时点的等值金额，这一换算过程叫贴现
    • 贴现率
      • 反映个人和社会对时间偏好的重要参数
      • 中国没有官方建议的贴现率
• 结果
  • 效果effectiveness
    • 定义
      • 是研究药物干预的治疗结果
        • 反映治疗功效的指标
        • 预测疾病进展或导致改变治疗方案的评判指标
    • 分类
      • 中间指标
        • 如果直接测量临床结果时，用间接反映临床结果的观察指标，包括实验室检测结果、仪器测量结果等
        • 分类
          • 反映治疗过程中疾病状况的该表，如血压等
          • 预测疾病进展或严重程度的因素，类似于预后因素，如肿瘤分期
        • 什么是好的中间指标
          • 测量简便、能反映治疗的真实反应
          • 中间指标与研究定义的终点指标有较强的相关性
          • 与终点指标能产生同样的推论，即干预措施与中间指标之间的统计学联系与终点指标之间的统计学联系一致
      • 终点指标
        • 直接反映治疗效应或疾病预后，且与患者的偏好、价值观相关，是优先采用的指标，如治愈率、死亡率、伤残率、LY等
      • 其他指标
    • 效果与功效efficacy
      • efficacy
        • 即效能，是在严格条件控制下的表现，是在理想化状态下得到的结果，外推性差
      • effectiveness
        • 是在实际情况下的表现，更能反映临床实际，但混杂因素多
    • 结果的证据等级
  • 效用utility
    • 定义
      • 指对一种特殊结果的选择和偏好，是经济学与心理学上的概念
      • 健康不仅是没有疾病和组织器官功能的良好状态，还包括心理的良好状态和对社会的适应能力
    • 分类
      • QALY
        • 相当于完全健康的人生存几年，考虑生存年数、生存质量
      • DALY
        • 考虑死亡所造成人的寿命的损失，疾病和其他因素所造成的的人的健康的损失；常用于不同国家、不同地区、不同人群之间的健康状况的比较
  • 效益benefit
    • 定义
      • 药物干预措施的货币值表现
    • 分类
      • 直接效益
        • 治疗成本的节约
      • 间接效益
        • 减少的健康时间损失或劳动力恢复待料的效益
      • 无形效益
        • 精神上的愉悦
      • 外部性效益
        • 对患者以外个体带来的效益，通常用于传染病
• 经济学评价
  • 成本效果分析
  • 成本效用分析
  • 成本效益分析
• 不确定性分析
  • 不确定性产生的原因
    • 药物经济学评价设计方案存在不确定性
    • 数据存在不确定性
  • 控制方法
    • 优化设计方案
    • 敏感度分析
      • 有很多方法，各有优缺点，建议至少两种以上方法联合使用
      • 常用方法
        • 单因素
          • 选择单个变了的变动范围
          • 优点，操作简便；缺点，忽略变量之间的相互影响
          • 龙卷风图
        • 概率法
          • 同时评估所有不确定值和概率
          • 优点，考虑所有变量变化及相互作用
          • 概率敏感度分析图、成本效果可接受曲线
• 对一项HEOR结果的评价
  • 真实性
    • 是否提出一个恰当和具体的定义
      • 是否考虑了干预的成本及结果两方面
      • 是否比较了所有相关临床措施
      • 是否阐明经济学分析的角度，医院、患者、医保、全社会
    • 是否全面阐述了所有比较的方案，包括方案实施的时间、地点、对象、方法等，是否需要空白对照
    • 是否证实了干预措施的效果
      • 随机对照试验？系统评价？meta分析？观察性数据？假设
      • 结果是否存在潜在的偏倚
    • 成本与效果的识别与测量是否恰当
      • 方案中是否包含有关成本与效果的所有重要信息
      • 是否用合适的度量单位
      • 赋值是否可信
      • 是否作了时间校正，贴现率是否合理
    • 是否作了增量分析
    • 是否考虑了不确定性
    • 结果和讨论是否包含了结果使用者关心的所有问题
  • 重要性
    • 证据结果是什么，即证据的临床重要性
      • 增量成本效果是多少
      • 各亚组的增量成本效果有无不同
      • 不确定因素对研究结果的影响
  • 适用性/外推性
    • 实际临床治疗患者情况与循证研究证据中的患者情况是否相似？
    • 这项治疗是否用于实际的患者
      • 是否因为技术、支付、随访等阻碍了实际应用
    • 所选治疗方案的利弊和成本？
    • 要考虑患者的选择
      • 医生交代清楚利弊，让患者参与决策
  • 后效评价，不断改进