临床研究设计的原则

这是一篇关于临床研究设计的原则的思维导图，主要内容包括：临床研究中的医学伦理，临床研究设计的基本原则，临床研究设计的基本要素，临床研究的主要特点。

临床研究设计的原则

• 临床研究的主要特点
  • 一、 群体性研究
  • 二、 观察性研究
  • 三、 干预性研究
    • 探索性
    • 培育性
    • 验证性
  • 四、 研究对象的依从性
  • 五、 研究结果的不一致性
    • 临床不一致性
    • 结果不真实性
    • 不一致性和不真实性
  • 六、 临床研究注册
• 临床研究设计的基本要素
  • 一、 研究因素
  • 二、 研究对象
    • （1） 选择研究对象的标准
      • 1. 诊断标准
      • 2. 纳入标准
      • 3. 排除标准
    • （2） 选择研究对象的其他重要原则
      • 1. 研究对象能从临床试验中受益
      • 2. 研究对象要有代表性
      • 3. 尽量选择新发病例
      • 4. 尽量选择依从性好的研究对象
    • （3） 研究对象的样本量
      • 1. 研究因素的有效率
      • 2. 研究结局或疾病的发生率
      • 3. 检验水准α
      • 4. 检验效能1-β
      • 5. 双侧检验与单侧检验
  • 三、 研究效应
    • （1） 选择效应指标的原则
      • 1. 关联性
      • 2. 灵敏性和特异性
      • 3. 客观性
      • 4. 真实性和可靠性
        • 真实性
          • 灵敏度
          • 特异度
        • 可靠性
          • 符合率
          • Kappa检验和相关分析
    • （2） 效应指标的分类
      • 1. 按性质分
        • 计数资料
        • 计量资料
          • 连续型
          • 离散型
        • 等级资料（有序资料）
      • 2. 按目的分
        • 判别性指标
        • 评价性指标
        • 预测性指标
    • （3） 指标的数量
      • 过多
        • 混杂、交互
      • 过少
        • 损失信息
    • （4） 指标的测量
      • 盲法、严格按标准执行
• 临床研究设计的基本原则
  • 一、 设置对照
    • 意义
      • 1. 科学评价干预措施的效果
      • 2. 排除非研究因素对疗效的影响
      • 3. 评价干预措施的毒副作用
    • 类型
      • 1. 按对照的选择方法分
        • 随机对照（最优）
          • 罕见病和致死性疾病均不宜用随机化分组
          • 优点
            • 1. 其余因素均衡分布
            • 2. 减少、消除选择偏倚和混杂偏倚
            • 3. 更适宜统计学处理
          • 缺点
            • 不配合、可行性不足、涉及医德
        • 非随机对照
      • 2. 按对照性质分
        • 有效对照
          • 最常用
        • 安慰剂对照
        • 空白对照
      • 3. 按研究设计方法分
        • 自身对照
          • 不适用于有自愈倾向的疾病
        • 交叉对照
          • 主要限于慢性复发性疾病
        • 历史性对照
          • 预后极差的疾病
  • 二、 随机化
    • 目的和意义
      • 随机抽样
        • 1. 避免选择偏倚、混杂偏倚
        • 2. 保证抽取样本对总体的代表性
      • 随机分组
        • 提高组间的均衡可比性
    • 方法
      • 1. 简单随机化（完全随机化）
        • 随机数字表法、掷硬币、抽签
        • 优点
          • 简单易行
        • 缺点
          • 工作量大
      • 2. 区组随机化
        • 优点
          • 组间例数均等
          • 组间可比性
        • 缺点
          • 不是双盲，易选择偏倚
      • 3. 分层随机化
        • 增加组间均衡性
      • 4. 整群随机化
    • 均衡性原则
      • 定义
      • 提高均衡性的方法
        • 1. 限制研究对象的入选条件
        • 2. 分层均衡法
        • 3. 配比设计
      • 均衡性检验
  • 三、 盲法测量
    • 概念
    • 分类
      • 单盲
        • 可及时处理意外问题
        • 但会测量偏倚
      • 双盲
      • 三盲
      • 开放试验
        • 会信息偏倚、选择偏倚
    • 实施原则和步骤
• 临床研究中的医学伦理