定义:体内基因治疗产品一般选用适当的载体或转染方式将 外源基因(或基因编辑工具)导入人体,通过替代、补偿、 阻断、修正特定基因以达到治疗疾病的目的
优势:腺相关病毒 (adeno-associated virus,AAV)载体因其理化性质稳定、致 病性弱、整合风险低、目的基因表达持久等结构和生物学方 面的优势,成为体内基因治疗领域研究和应用最广泛的载体 之一。
目的:为规范和指导AAV 载体产品的非临床研究和评价,在相关非临床研究指导原则基础上,基于现阶段对于此类产品的科学认知,制定本指导原则,提出非临床研究和评价的要求
范围:基于腺相关病毒的结构、 理化和生物学特性,经设计和重组改造所形成的用于携带目 的基因的病毒载体
非临床考虑要点
对拟定的作用机制进行概念验证,考察有效性潜力,明确其在拟定患者人群中使用的生 物学合理性
根据潜在风险因素,阐明毒性反应特征,预测人体可能出现 的不良反应,确定临床监测指标,为制定临床风险控制措施 提供参考信息