导图社区 磷酸芦可替尼片中国首个JAK1JAK2抑制剂
磷酸芦可替尼片中国首个JAK1JAK2抑制剂，个人学习整理
这是一篇关于《他人的力量》Henry Cloud读书笔记的思维导图。主要从他人的力量、“关系”的科学解读、关系的四个层次、寻找第四层关系、远离消耗性关系，好的关系带来滋养、自律带来自由、人际关系的“百慕大三角”等十一章的内容介绍。
骨髓纤维化的治疗，目前国内只有芦可替尼可用于原发性骨髓纤维化和PV-MF,ET-MF的治疗，期待更多药物服务于国内患者，减轻病痛。
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磷酸芦可替尼片 中国首个JAK1/JAK2抑制剂
诊断
MF
骨髓纤维化
是一种血液系统恶性肿瘤性疾病(患者整体生存期<6年)
临床症状表现
脾肿大
如不治疗会进行性加重
COMFORT-I 研究中安慰剂组患者脾脏进行性增大
全身症状
几乎100%患者存在
显著缩短 PMF患者生存
贫血/血细胞异常
MF症状严重影响生活质量， 其程度与急性髓性白血病（AML）相似
MPN-SAF TSS(即MPN 10)是量化 MF症状严重程度、评估症状负担的有效工具
MPN-SAF TSS 量化评估
症状负担
疾病进展
治疗应答
MPN-SAF TSS可监测症状、评估疗效
随访时方便填写
患者可更全面报告症状
医生可发现变化以更好管理疾病
治疗目标
短期：缓解症状,改善生活质量
长期：延长生存，改善/逆转骨髓纤维化，甚至治愈
指南推荐
ESMO
英国
芦可替尼作为有症状性脾肿大和/或MF相关体质性症状的一线治疗，无论JAK2V617F突变状态如何，1A类推荐
德国
NCCN指南
芦可替尼适用于低危和中危-1有症状MF患者和中危-2和高危不适合移植且血小板高于50*109/L的MF患者
MPNs（骨髓增值性肿瘤）
BCR-ABLy阳性
慢性髓性白血病CML
BCR-ABLy阴性
真性红细胞增多症(PV)
原发性血小板增多症(ET)
原发性骨髓纤维化 (MF)
早期PMF
显著PMF
慢性中性粒细胞白血病CNL
慢性嗜酸性粒细胞白血病CEL
MPN-U
芦可替尼的作用机制
Ruxolitinib选择性与JAK1和JAK2结合，下调异常活化的JAK/STAT通路信号，从而降低过度的靶基因转录、细胞增殖。
实验
Comfort I
类型
3期
纳入人群
中危-2或高危（IPSS）脾大的MF
血小板水平＞100×109/L的意义？
研究目的
对比RUX与安慰剂在MF患者中的疗效和安全性
主要终点
第24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例(MRI)
Comfort II
对比RUX与最佳可用治疗在MF患者中的疗效和安全性
第48周时脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例(MRI)
A2202
中危-2或高危（IPSS）脾大的MF（中国、日本、韩国、台湾）
RUX的疗效和安全性
疗效
脾脏缩小
A2202：芦可替尼用于亚洲人群的缩脾效果与欧美人群相似
症状和生活质量改善
快速、显著改善症状 comfort I&II
A2202亚洲患者症状和生活质量改善明显
生存延长
芦可替尼可为患者带来生存获益 Comfort I/II
芦可替尼显著改善生存 Comfort I/II 5年汇集分析
骨髓病理改变
82%患者骨髓纤维化改善或稳定 Comfort I 中位随访5年
48%患者骨髓纤维化改善或稳定 Comfort II 中位随访5年
77.1%患者骨髓纤维化稳定或改善 A2202中国患者随访1年
芦可替尼是JAK1/2抑制剂，唯一获批用于MF的靶向治疗药物：
v显著且持续缩小脾脏
v改善症状，提高生活质量
v降低死亡风险，延长生存
v改善或稳定骨髓纤维化
v安全性良好
