定量结局数据的统计策略（随机对照研究）

这是一篇关于Day 3 定量结局数据的统计策略（随机对照研究）的思维导图，主要内容方法、分析策略等。

随机对照研究 定量结局数据的统计策略

• 方法
  • 成组两样本t检验
    • 适合
      • 两组独立、定量、正态、方差相同数据的比较
        • 1. 独立性
          • 研究者判断
            • 若随机化分组，两组数据一般可以认为是独立的； 若配对设计，两组数据就不独立
          • 各组观察值之间相互独立，不能相互影响
        • 2. 正态性
          • 软件分析
          • 各个样本均来自正态总体
            • 并不是正态性P＜0.05，就不能做t检验；近似正态，也可以开展t检验
        • 3. 方差齐性
          • 软件分析
          • 各个样本所在总体的方差相等
            • 一般两组数据标准差相差一倍以内，都可认为是方差齐的，无论方差齐性P是否＜0.05
    • 不适合
      • 1. 专业人士都知道这个数据是严重偏态分布的
      • 2. 当观察值全部是正值而标准差比均数要大时，数据往往也呈偏态分布
      • 3. 两组数据方差严重不等
    • 操作
      • 见OneNote
    • 统计结果的规范表达
      • 1. 统计描述结果表达
        • 1. 对称或近似对称分布
          • 均数±标准差：
            • Mean±SD和Mean(SD)两种形式
        • 2. 偏态分布
          • 中位数（四分位数间距）：M(IQR) 中位数（下四分位数，上四分位数）：M(P25,P75)
        • 3. 分类数据
          • n( %)
            • 一般相对数的小数点不能超过2位
          • 二分类数据
            • 可只呈现阳性率的数据
      • 2. 随机对照研究结果表达
        • 效应值、检验统计量（国内）、P值、置信区间（95%置信区间）
          • 效应值
            • 均差、率差、中位数差、OR、RR、HR、Cohen'd值、偏
          • P值
            • P一律大写、斜写，中文期刊一般建议保留3位小数
            • 不可写成0.000，应写成＜0.001
            • 若SPSS统计分析显示P=1.000，一般建议写成P＞0.999
            • 在使用不等式表示P值时，选用P＞0.05、P＜0.05和P＜0.01
            • t也应斜写
          • 置信区间
            • 当P＜0.05，置信区间越宽，该研究统计分析结果越不可靠
      • 3. 统计文字表述
        • 统计分析结果，只写统计学结果，只评价数值的大小
          • 两组均数的差异具有统计学意义
          • 研究因素与疾病发生存在着统计关联
          • 实验组得分高于对照组
        • 切勿下结论
          • 治疗组疗效显著高于对照组
        • 当P值＜0.05，应说“组间差异有统计学意义”，而非“组间有显著性差异”
  • 成组两样本秩和检验
    • 适合
      • 两组独立、定量、严重偏态数据的比较
      • 应用场合
        • 两组非正态定量数据比较
        • 两组小样本分布不明的定量数据
        • 两组一端或二端存在着不确定数值的数据比较
        • 有序分类数据（等级数据）比较
    • Wilcoxon Mann-Whitney秩和检验
      • 秩和检验分析结果
        • 这里的z值正负号大家不用管，只是指明方向，大家只关注z绝对值即可
    • 样本量较小时（＜50），以正态性检验结果为准； 若样本量较大，以直方图观察分布为主
    • 计算中位数差值的置信区间
      • https://mp.weixin.qq.com/s/uCvIedN2bDSgyjISx0Jacg
  • 配对t检验 /非独立两样本均数t检验
    • 要求
      • 两样本差值符合正态性
        • 否则，用配对秩和检验
    • 配对设计
      • 前后配对设计
        • 同一受试对象处理前后的数据
      • 平行配对设计
        • 同一受试对象两个部位的数据
        • 同一样品用两种方法（仪器等）检验的结果
        • 配对两个受试对象分别接受两种处理后的数据
  • 配对秩和检验
  • 方差分析F检验ANOVA
    • 适合
      • 正态性、方差齐性、独立性
    • Day 6 多个均数两两比较（多重比较）
  • 多样本秩和检验
    • 适合
      • 独立性、严重偏态分布
    • 秩和检验多重比较
      • α分割
      • Bonferroni法
• 分析策略
  • 实验性研究分组存在若干情况
    • 完全随机，基线数据具有很好的可比性
    • 随意分组，往往不均衡，基线数据没有可比性
    • 完全随机，但仍然有可能某些基线变量分组不均衡
  • 治疗前基线的价值
    • 判断分组均衡性
    • 若不均衡，可利用基线值减少不均衡带来的不利影响
    • 丰富研究素材，深化统计分析的深度和广度
  • RCT研究（定量结局）四部分析法： 什么样的医学证据能够证明疗效？
    • 1. 基线可比？最好是
      • 干预前：可比，无统计学差异
    • 2. 干预后横向有异？必须实现
      • 干预后：有统计学差异
        • 同一个时间，干预组和对照组有差别
    • 3. 干预前后差异？试验组必须实现
      • 试验组：干预前后比较，有统计学差异
    • 4. 试验组和对照组的差值有统计学差异
• 检验
  • 参数检验
    • t检验
    • z检验
    • F检验
  • 非参数检验
    • 秩和检验