流行病学第六节流行病学实验研究

流行病学第六节流行病学实验研究思维导图，包括临床试验、现场试验和社区试验、主要偏倚及其控制、优点和局限性等等。

流行病学实验研究

• 流行病学实验是指研究者将研究对象随机分配到试验组和对照组，对试验组人为地施加或减少某种因素，随访观察一段时间，然后比较和分析各组人群的结局，从而判断处理因素的效果。也叫做干预性研究
• 概念
  • 基本特征
    • 1.属于前瞻性研究 2.随机分组 3.具有均衡可比的对照组 4.有人为施加的干预措施
  • 主要类型及其特点
    • 1.临床试验 以患者个体为研究对象。 2.现场试验 在人群现场以未患疾病或高危人群作为研究对象，接受干预的单位为健康个体。 3.社区试验 是以社区人群整体作为干预单位的实验研究，常用于对不方便落实到个人某种预防措施效果的评价
  • 主要用途
    • 1.验证假设 在病因研究中，通过干预试验减少危险因素的暴露水平，可以验证危险因素或疾病流行因素的致病作用。 2.评价疾病防治效果 可用于评价预防性措施的效果；也可用于评价治疗措施的效果。
• 临床试验
  • 临床试验是以病人个体为单位进行随机分组，评价临床各种治疗措施有效性的方法。
  • 目的
    • ①对新药进行研究； ②对目前临床上应用的药物或治疗方案进行评价，从中找出一种最有效的药物或治疗方案。
  • 分期
    • 新药的临床试验分为四期： Ⅰ期临床试验：Ⅰ期临床试验是在10～30例志愿者身上进行临床药理学和人体安全性评价，确定安全剂量范围，观察药物的副作用等。 Ⅱ期临床试验：应用100～300例病人作研究对象，以随机对照盲法试验设计评价药物的有效性、适应证和不良反应，推荐临床用药剂量。 Ⅲ期临床试验：多中心（＞3）的随机对照试验，研究对象数百至3000人，进一步确定有效性，适应证，药物间的相互作用，监测副作用。 Ⅳ期临床试验：新药被批准上市后开展的进一步研究，通常是开放试验或队列研究，监测、观察不同人群用药效果、药物的新的适应证、药物间的相互配伍及疗效，并观察药物的远期或罕见的不良反应。
  • 特点
    • ①具有实验性研究的特性（对照，随机化，盲法和重复）。 ②研究对象的特殊性（病人的个体差异和依从性）。 ③要考虑医学伦理学问题。 ④要科学评价临床疗效（试验的真实性、重复性及实用性）。
• 现场试验和社区试验
  • 现场试验和社区试验均是以现场环境下自然人群作为研究对象，进行的干预研究，常用于对某种预防措施或方法进行评价。 但前者随机分组和接受干预措施的基本单位是个人，后者的基本单位是整个社区或其亚组。
  • 目的
    • 1.评价疫苗或药物预防疾病的效果。 2.评价病因和危险因素：通过干预评价危险因素暴露的消除对疾病预防或健康促进的影响，例如戒烟对预防肺癌的效果等。 3.评价卫生服务措施和公共卫生实践的质量：通过社区试验评价一项公共卫生政策或措施在人群中实施后的效果，为进一步制定相关政策提供依据。
  • 效果评价指标
    • 1.保护率  2.效果指数  3.抗体阳性率 
• 主要偏倚及其控制
  • 1.选择偏倚
  • 2.测量偏倚
  • 3.干扰和沾染
    • 干扰是指试验组或对照组额外地接受了类似试验药物的某种制剂，从而人为地夸大了疗效。 沾染是指对照组的患者额外的接受了试验组的药物，从而人为地造成一种夸大对照组疗效的现象。控制办法就是使用盲法，并严格按治疗方案进行，不要随意增加和减少药物种类。
  • 4.依从性
• 优点和局限性
  • 主要优点 （1）随机分组能较好地控制偏倚和混杂。 （2）为前瞻性研究，研究中能随访到从处理到效应全过程，论证强度高。 （3）有助于了解疾病的自然史，并且可以获得一种干预与多种结局的关系。
  • 主要局限性 （1）实验性研究要求研究对象有很好的依从性，但实际工作中有时很难做到。 （2）受干预措施适用范围的约束，所选择的研究对象代表性不够，以致会不同程度的影响实验结果推论到总体。 （3）观察时间长容易失访。 （4）费用较观察性研究高。 （5）因为研究因素是研究者为了实现研究目的而施加于研究对象，故容易涉及伦理问题。
• 总结
  • 实验研究属于前瞻性研究，同队列研究。随机分组，具有均衡可比的对照组，有人为干预措施。 三要素：试验对象，处理因素，试验效应。 五原则：随机、对照、重复、盲法、均衡。